Une initiative du Centre de recherche en thérapeutique en santé humaine du CNRC, le programme de technologies de rupture au service des thérapies géniques et cellulaires appuiera la conception et la mise au point de technologies de rupture au service des thérapies cellulaires et géniques de précision pour le traitement et la guérison potentielle de maladies chroniques et les troubles génétiques rares qui touchent les Canadiens et Canadiennes.
Dans le cadre de ce programme, le CNRC coordonnera un effort national visant à accroître l'abordabilité et l'accessibilité de ces technologies révolutionnaires, en collaboration avec des installations universitaires, des centres et des réseaux de recherche, des cliniciens, des centres hospitaliers et d'autres organisations, afin de créer un écosystème national pour l'innovation en santé dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques.
Aperçu du programme
Description détaillée du programme
Trousse à outils technologique du CNRC
- Plateformes pour anticorps
- Cellules souches pluripotentes induites (CSPi)
- Nanomatériaux
- Lignées d'encapsidation
- Conception de vecteurs viraux
Trousse à outils technologique de l'écosystème canadien
- Conception des récepteurs antigéniques chimérique (CAR)
- Ensembles de données cliniques
- Cibles cliniques et modèles de maladies
- Méthodes d'édition des gènes
- Nanomatériaux
- Biologie cellulaire pour la médecine régénérative
Expertise du CNRC
- Analyse, métrologie et normalisation
- Intelligence artificielle (IA)
- Automatisation
- Fabrication de dispositifs
- Production à grande échelle de vecteurs viraux
Expertise de l'écosystème canadien
- Usine de gènes de mammifères
- Fabrication de dispositifs de bonnes pratiques de fabrication (BPF)
- Modèles translationnels
- Installations conformes aux bonnes pratiques de fabrication courantes (BPFc)
- Essais cliniques
Livrables
Programme Défi
- Pipeline de thérapies de rupture canadienne (cellules donatrices universelles, édition de gènes sans virus)
- Technologies qui réduisent les coûts et la complexité des procédés de fabrication
- Plus grandes et nouvelles compétences cliniques et en BPF
- Collaboration pour l'innovation touchant la commercialisation, les politiques sur la santé et les méthodes d'administration
Approche de collaboration intersectorielle pour assurer le succès du programme
Description détaillée pour l'approche de collaboration intersectorielle pour assurer le succès du programme
- Investissements de base du CNRC : renforcement des capacités
- Collaboration au service de la translation
- Collaboration en soutien à l'élaboration de politiques
- IA au service de la conception : accélération de la découverte
Interaction avec
- Ciblage de précision
- Dispositifs biologiques pour l'automatisation des thérapies géniques et cellulaires
- Édition de précision
- Renforcement des capacités
- Vecteurs de thérapie génique
Livrable
- Thérapies cellulaires et géniques sécuritaires, accessibles et abordables
Domaines d'intérêt
Description détaillée pour les domaines d'intérêt
Éléments clés qui feront l'objet d'une collaboration
- Ciblage de précision
- Dispositifs biologiques
- Édition de précision
- Renforcement des capacités
- Vecteurs viraux
Description détaillée vers l'accès et l'accessibilité financière
- Recherche et découverte
- Investissements de base
- Usine de synthèse biologique de gènes – Université Concordia
- Dispositifs de microfluidique 3D – Université de Toronto — CRAFT
- Investissements de base
- Biofabrication
- Bonnes pratiques de fabrication courantes (BPFc) canadiennes
- Fabrication de produits cellulaires
- Fabrication de vecteurs viraux
- Bonnes pratiques de fabrication courantes (BPFc) canadiennes
- Essais cliniques
- Hôpitaux, centres de recherche, services de santé
- Commercialisation
- Centres d'excellence en commercialisation et en recherche
- Petites et moyennes entreprises, et multinationales canadiennes
Projets principaux
D'ici à la fin de son mandat de 7 ans, le Programme vise à obtenir des résultats significatifs dans 6 principaux volets.
Investissements de base
Description détaillée pour investissements de base
Technologies translationnelles (Niveau de maturité technologique élevé)
- Plateformes de biofabrication
- Projets renforçant les compétences
Technologies de rupture, bas niveau de maturité technologique (NMT)
- Usine SynBio
- Usine de microsystèmes vivants
- Plateformes de recherche translationnelle
- Biodispositifs pour l'automatisation
- Édition de précision
- Ciblage de précision
- Vecteurs viraux pour les thérapies géniques
Livrable
- Thérapies cellulaires et géniques sécuritaires, accessibles et abordables
Le CNRC a établi des collaborations clés avec des partenaires afin de fournir des investissements de base dans des technologies qui permettront au programme de technologies de rupture au service des thérapies géniques et cellulaires de réaliser ses objectifs. Parmi ces partenaires, mentionnons les suivants :
- Université de Toronto — Centre de recherche et d'applications en technologies des fluides (CRAFT)
Création de modèles in vitro à base des dispositifs et de technologies analytiques pour aider à comprendre la programmation et la différenciation des cellules, et à évaluer leur efficacité. - Université Concordia — Fonderie de génomes en biologie synthétique
Infrastructure essentielle pour le développement de la modification génique à haut débit et d'une haute précision des cellules souches pluripotentes induites (CSPi) qui se prêtera à l'évaluation rapide des caractéristiques cellulaires optimales d'une plateforme CSPi donatrice universelle.